Терапия стволовыми клетками для лечения талассемии - подробные сведения
Данная информация имеет характер исключительно общих сведений и не должна рассматриваться как медицинская консультация со стороны сайта Med-Turizm.ru. Все решения о проведении лечения, действиях после лечения и действиях во время восстановления должны приниматься только после соответствующей консультации у квалифицированного врача.
Что такое талассемия?
Это наследственное заболевание крови, которое приводит к выработке организмом гемоглобина аномальной формы. Гемоглобин, который является белком в составе эритроцита, разносит кислород по организму. Талассемия приводит к уничтожению большого количества эритроцитов, что приводит к анемии.
Виды талассемии
Альфа-талассемия: Этот вид талассемии возникает при отсутствии или мутации белков альфа-глобина.
Бета-талассемия: Этот вид талассемии возникает, когда генетические дефекты приводят к нарушению выработки белка бета-глобина.
Большая талассемия: Этот вид талассемии возникает, когда аномальный ген передается от обоих родителей. Это заболевание также известно как анемия Кули.
Малая талассемия: Возникает, когда аномальный ген передается от одного из родителей. Люди с малой талассемией являются носителями заболевания.
Симптомы
Тяжелая форма альфа-талассемии может привести к мертворождению (смерти младенца в утробе на поздних сроках беременности или во время родов).
Дети с врожденной бета-талассемией страдают от тяжелой формы анемии в течение первого года жизни.
Другие симптомы талассемии:
Усталость
Задержка роста
Деформация костей лица
Разлитие желчи, которое характеризуется желтизной кожи
Одышка
Диагностические обследования
Физический осмотр: При подозрении на талассемию, ваш врач произведет физический осмотр, чтобы проверить, не увеличена ли селезенка.
Анализы крови: У вас возьмут образец крови для лабораторного анализа.
Под микроскопом будут видны эритроциты аномальной формы и маленького размера.
Для диагностики анемии будет произведен подсчет всех форменных элементов крови.
Электрофорез гемоглобина: Это обследование, которое помогает определить наличие гемоглобина аномальной формы.
Мутационный анализ: Это анализ, который поможет определить наличие альфа-талассемии.
Современные методы лечения
Большая талассемия обычно лечится с помощью регулярного приема добавок фолиевой кислоты и переливаний крови. Однако, при переливании крови, не нужно принимать препараты железа. Это потому, что железо может накапливаться в организме, вызывая осложнения.
Пациентам, которые получают многочисленные переливания крови, требуется хелаторная терапия. Эта терапия проводится с целью выведения лишнего железа из организма.
Прогноз
Тяжелая форма талассемии может вызвать сердечный приступ и привести к смертельному исходу. Регулярные переливания крови и хелаторная терапия могут помочь улучшить шансы на выздоровление.
Умеренная талассемия редко приводит к преждевременной смерти.
Если у вас в семье были случаи заболевания талассемией, проконсультируйтесь со специалистом-генетиком, прежде чем планировать детей.
Чем могут быть полезны стволовые клетки?
Единственным известным способом лечения талассемии является трансплантация стволовых клеток. Однако она выполняется редко. Это объясняется значительным риском осложнений.
Стволовые клетки формируются в костном мозге (пористое вещество, которое находится внутри некоторых костей). Стволовые клетки способны преобразовываться в различные типы клеток крови. Стволовые клетки вводятся пациенту внутривенно. Донорские клетки должны быть исследованы на совместимость с клетками пациента. После трансплантации стволовые клетки начинают вырабатывать здоровые эритроциты, которые заменяют пораженные.
Риск осложнений
Наиболее распространенное и серьезное осложнение - это реакция «трансплантат против хозяина». Она приводит к тому, что пересаженные клетки начинают атаковать клетки организма пациента.
Для лечения пациентов с тяжелой формой талассемии трансплантация стволовых клеток применяется в том случае, если ожидаемая долговременная польза превышает риск возможных осложнений.
Талассемия - более подробные сведения